柯顿实验室的技术人员对癌症患者血液进行提取操作。(美国《华尔街日报》网站)
美媒称,从3月份开始,现年53岁的杭州肿瘤医院的院长兼肿瘤医生吴式琇就一直在尝试用一种很有希望的新型基因编辑工具Crispr-Cas9来治疗癌症患者。这种工具由美国科学家设计,从2012年媒体报道说可以用来编辑DNA之后就引发了全球关注。
据美国《华尔街日报》网站1月23日报道,吴式琇所在医院的团队从食道癌患者身上抽取血液,用高铁将血液送到一间实验室,该实验室使用Crispr-Cas9删除一段干扰免疫系统抗癌能力的基因,从而改进抗病细胞,然后将这些细胞注回到患者体内,希望重新编程的DNA能消灭癌症。相比之下,中国以外的首例Crispr人体试验还没开始。美国宾夕法尼亚大学用了近两年时间来解决联邦机构等部门的要求,其中包括尽可能减小患者风险的种种安全检查。
报道称,中国无疑是第一个将Crispr用于人体试验的国家,美国国家医学图书馆数据库中记录了中国的九次试验。《华尔街日报》发现至少还有两次医院试验,至少有86名中国患者接受了基因编辑,这些试验也符合中国的产业政策。中国正力争使国内一些产业走上国际舞台,基因编辑更是被列入中国2016年制定的五年规划目标,很多Crispr试验正是在此召唤后纷纷出现的。
宾夕法尼亚大学Crispr研究团队的首席科学家Carl June说,在将Crispr等西方国家开创的医疗技术加以应用方面,中国可能超过美国。他表示,美国处在一个危险的位置,可能失去在生物医药领域的领先位置。他认为,中美存在监管不对称,但Crispr科学非常前沿,很难在快速推进与确保患者安全之间找到理想的平衡点。
在欧洲,这类试验也未开始。Crispr Therapeutics AG去年12月宣布已向欧洲监管部门提交了启动一项临床试验的申请,发言人称监管部门正在评估这项申请,该公司计划今年启动临床试验。
报道称,与其他基因编辑方法相比,Crispr-Cas9技术更容易使用,成本也更低。实验室数据表明,这项技术可以纠正一些导致不治之症的小故障,但改写基因会遭遇各种科学和伦理难题。首先就是Crispr可能给人类带来意想不到的不可逆转的改变,而且可能要过很多年才出来。
吴式琇也同意这种技术可能存在风险,认为Crispr是一把双刃剑。他说,别人看到潜在的不良后果,而他们看到的是潜在的疗效。他说,速度是关键,他的患者已是生死一线,如果不试一下,永远都不会知道答案。
报道称,起初,美国似乎走在前头。宾夕法尼亚大学获得资助的Crispr试验在2016年成为这一领域首批进入公众视野的试验之一,该试验以患有多发性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的病人为目标。2016年晚些时候,有媒体报道说一家中国医院已开始进行全球首例Crispr试验,而宾夕法尼亚大学的June博士正在经历一个更加严格的流程。
June称,宾夕法尼亚大学的研究将测试Crispr是否安全,而不是测试能否治愈患者。而吴式琇说,他认为挽救患者生命是最重要的,他的末期患者急需治疗。他最初在三位患者身上测试了Crispr,现在已经修改了10多位患者的基因。他称,他计划在肺癌和胰腺癌患者身上进行更多测试。
报道称,并非所有中国Crispr测试都能轻松获得批准。在似乎是全球首例Crispr人体试验中担任首席调查员的刘波说,他们医院的伦理委员会花了几个月的时间进行评估,要求他提交补充材料,然后才批准了他的试验。预计未来18个月将有更多美国Crispr测试启动,与Crispr相关的科学家创办的上市公司将牵头进行这些测试。
芝加哥大学神学院院长兼该委员会生物伦理学家Laurie Zoloth说,她希望各国制定Crispr的国际化标准、共享试验结果和伦理准则。她说,科学证明究竟意味着什么,保护一个人又意味着什么,这些问题大家需要集体讨论。