2018年3月20日,广州。团队科研人员闫森与“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪合影。(张梓望/视觉中国)
2018年3月20日,在广州九龙镇有一座 "猪宾馆",生活着一群不寻常的实验小猪,它们能模拟人类的疾病,这里的科学家利用基因"剪刀" (CRISPR-Cas9), 精准地把人突变的亨廷顿基因"粘贴(敲入)"到小猪的亨廷顿基因中,从而使猪患上了亨廷顿舞蹈症,全球首例神经疾病模型猪就此诞生!
我国科学家领衔的国际研究团队经过4年努力,利用基因编辑技术(CRISPR/Cas9)和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪,能精准地模拟人类神经退行性疾病。
该项成果于北京时间3月30日在线发表在生物学顶尖学术期刊《Cell》上,该研究为开发治疗亨廷顿舞蹈症的新手段提供了稳定、可靠的动物模型,也为培育其它神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。
中科院院士裴钢教授在得知该成果发表后指出,在国家的前瞻性布局下,我国在基因编辑猴和克隆猴的研究中相继取得突破性成果,这次我国科学家在猪的疾病模型研究中又取得重大进展,表明我国在大动物模型的研究中已走在世界前列,将极大地推动我国生物医药产业的创新发展。
论文共同通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、美国Emory大学李世华(Shihua Li)教授。